上海2021年8月30日 /美通社/ — 云顶新耀（Everest Medicines，HKEX 1952.HK），一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足大中华区以及亚洲其他市场未被满足的医疗需求，今日公布2021年上半年业绩及业务进展。
云顶新耀首席执行官薄科瑞博士表示：“非常高兴看到过去几个月里，我们的团队在临床和商业化准备方面不断取得积极的进展，达成许多富有重大意义的里程碑，持续地支持公司长远发展我们不断推进强劲且具有前景的临床阶段候选药物，成功递交了依拉环素的新药上市许可申请和戈沙妥珠单抗的生物制品上市许可申请，除此之外，我们还准备在年底前公布一系列后期临床试验数据，同时正在通过部署综合性的战略计划确保产品成功上市，加快步伐向着商业化组织发展在继续拓展我们药物授权引进能力和专长的同时，我们也很高兴能够通过新组建并在快速成长中的药物发现团队，进一步拓宽业务，这一切都将极大地支持我们成长为一家领先的综合性生物制药公司我们还有许多令人振奋的重要里程碑和信息会陆续公布我们将继续努力，完成公司发展和临床的重要项目，包括完成多个授权引进和战略交易”
近期产品亮点及预期里程碑
戈沙妥珠单抗（TrodelvyTM, sacituzumab govitecan-hziy)为我们肿瘤治疗领域中的支柱候选药物，是同类首创的TROP-2靶向抗体药物偶联物（ADC）。
- 报告期内的开发成就：
- 于2021年5月17日，中国国家药品监督管理局（国家药监局）受理本公司戈沙妥珠单抗的生物制品上市许可申请，这种新药将用于治疗两线转移性三阴性乳腺癌（TNBC）。随后，戈沙妥珠单抗获中国国家药监局药品审评中心授予优先审评。
- 韩国医药品安全部于2021年5月授予戈沙妥珠单抗针对治疗转移性TNBC的孤儿药资格认定和快速审评程序认定。
- 我们的合作伙伴吉利德科学公司（吉利德）于2021年4月从美国FDA获得戈沙妥珠单抗（TrodelvyTM）用于治疗两线转移性TNBC的完全批准。此次获批是基于3期ASCENT研究获得的数据。该项研究显示，戈沙妥珠单抗不仅具有显著的统计学意义，同时在临床上也可以大幅将患者的疾病恶化或死亡风险（无恶化进展生存期（PFS）降低57%，中位PFS从化疗的1.7个月延长至4.8个月（HR：0.43；95% CI：0.35–0.54； p大于等于3级不良反应是中性粒细胞减少症（52%对34%）、腹泻（11%对1%）、白细胞减少症（11%对6%）及贫血（9%对6%）。5%接受戈沙妥珠单抗治疗的患者发生导致治疗中断的不良反应。戈沙妥珠单抗（TrodelvyTM）美国处方信息对严重或危及生命的中性粒细胞减少症及严重腹泻均有加框警示。
- 于2021年4月，我们的合作伙伴吉利德获得美国FDA加速批准戈沙妥珠单抗用于治疗既往接受过含铂化疗，以及 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。该项加速批准基于2期单臂TROPHY研究获得的数据，该研究共有112例患者参与，显示戈沙妥珠单抗的总体缓解率为27.7%，中位缓解期为7.2个月。该适应症的完全批准将取决于确认性试验临床获益结果的情况及其证实性。
- 于2021年1月6日，中国国家药监局药品审评中心批准戈沙妥珠单抗用于治疗mUC患者的临床试验申请。此次临床试验申请将作为全球3期多中心、开放标签随机对照TROPiCS-04试验的一部分，本公司计划在中国为这项试验招募患者。该试验旨在对经含铂类药物化疗和PD-1/PD-L1抗体治疗后仍发生疾病进展的转移性或者局部晚期不可切除的尿路上皮癌患者中对戈沙妥珠单抗与标准化疗进行评估比较。
- 本公司已启动一项亚洲3期试验，旨在评估及比较戈沙妥珠单抗相对于医生选择疗法在治疗曾接受至少两种既往化疗方案治疗失败的激素受体阳性、HER2阴性转移性乳腺癌（HR+/HER2- mBC）亚洲患者中的有效性及安全性。该试验将在大中华及韩国入组约330名HR+/HER2- mBC患者。该试验目前仍在进行中。
- 于2021年3月31日，中国国家药监局药品审评中心批准开展治疗多种有TROP-2高表达癌症的2期篮式试验的临床试验申请。该试验旨在于中国选定的中心评估戈沙妥珠单抗治疗180例复发性/难治性食管鳞状细胞癌、胃癌和宫颈癌患者的疗效。
- 于2021年1月6日，我们已向新加坡卫生局提交戈沙妥珠单抗用于治疗转移性TNBC患者的新药上市申请，随后将适应症修订为两线转移性TNBC。
- 报告期后（预期）里程碑及成就：
- 于2021年8月26日，作为TROPiCS-04用于治疗mUC的全球3期注册性临床试验的一部分，该试验在中国完成首例患者给药。
- 于2021年7月29日，中国台湾药品监管部门给予戈沙妥珠单抗小儿或罕见严重疾病药品优先审查认定，用于治疗两线转移性TNBC成人患者。
- 于2021年下半年，我们预计将公布转移性TNBC中国2b期注册临床试验EVER-132-001的顶线结果，并在中国台湾地区及韩国提交戈沙妥珠单抗用于治疗转移性TNBC的生物制品上市许可申请。我们针对各种TROP-2高表达癌症的2期亚洲篮式试验预计亦将于2021年下半年启动。
- 本公司预期于2022年上半年收到戈沙妥珠单抗用于治疗两线转移性TNBC的生物制品上市许可申请批准。
- 我们的合作伙伴吉利德预计将在2021年下半年公布HR+/HER2- mBC的全球3期TROPiCS-02研究的PFS数据，并提供2期TROPiCS-03篮式研究的最新数据，尤其在非小细胞肺癌方面。
Nefecon为我们心肾治疗领域中的支柱候选药物，是正在开发用于治疗IgA肾病（IgAN）的布地奈德新型口服制剂。
- 报告期内的开发成就：
- 用于评估Nefecon作为IgAN治疗方法的3期全球注册研究NefIgArd已完成中国患者招募。
- 我们的合作伙伴Calliditas Therapeutics AB (Calliditas)于2021年3月15日向美国FDA提交了Nefecon用于治疗原发性IgAN的新药上市申请，并于2021年4月28日获得优先审评，目标PDUFA日期为2021年9月15日。新药上市申请提交乃基于来自NefIgArd关键3期研究A部分的数据，与安慰剂相比，其实现了蛋白尿下降的主要终点。主要终点分析显示16毫克组与基线相比平均下降31%，而安慰剂与基线相比平均下降5%，使得16毫克组与安慰剂组相比在9个月时平均下降27%（p = 0.0005）。该试验亦达到关键的次要终点，与安慰剂相比，显示在使用Nefecon治疗9个月后，估计肾小球滤过率或eGFR存在统计学上的显著差异。Nefecon通常亦具有良好的耐受性，其安全性与2b期结果一致，并与布地奈德的已知安全性保持一致。
- 我们的合作伙伴Calliditas于2021年4月23日获得欧洲药品管理局授予Nefecon用于治疗IgAN的加速审评程序，随后于2021年5月28日向欧洲药品管理局提交上市许可申请。倘获得批准，Nefecon可于2022年上半年提供给欧洲的患者。
- 报告期后（预期）里程碑及成就：
- 我们预计于2022年上半年公布全球3期NefIgArd研究中接受Nefecon治疗的中国患者蛋白尿数据，并于2022年上半年向中国国家药监局提交新药上市申请。
依拉环素（XeravaTM, eravacycline)是一种新型、全合成、含氟四环素类静脉注射抗生素，是为治疗多重耐药菌（MDR）感染（包括MDR革兰阴性感染）而开发的一线经验性单药治疗。
- 报告期内的开发成就：
- 中国国家药监局于2021年3月在中国受理了依拉环素用于治疗复杂性腹腔内感染（cIAI）的新药上市申请。
- 报告期后（预期）里程碑及成就：
- 国家药监局药品审评中心于2021年8月批准依拉环素用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）的临床试验申请。
- 我们预计于2022年上半年获得依拉环素在中国用于治疗cIAI的新药上市申请批准。
其他临床阶段资产
- 报告期内的开发成就：
- Ralinepag是新一代强效选择性口服IP前列环素受体激动剂，正在开发用于治疗肺动脉高压（PAH）。作为与我们的合作伙伴United Therapeutics共同开展的全球3期研究的一部分，我们将继续在中国推进PAH的3期注册试验。
- 报告期后（预期）里程碑及成就：
- 我们计划于2021年下半年启动FGF401在中国的2期临床试验，用于治疗FGF19扩增的肝细胞癌患者。
- 我们正在开展etrasimod用于治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的3期研究，预计将于2022年上半年完成招募。
- 我们的合作伙伴Arena Pharmaceuticals，Inc.预计于2022年第一季度公布etrasimod用于ELEVATE UC 12和ELEVATE UC 52研究的顶线数据，并于2022年第二季度公布一项etrasimod用于治疗克罗恩病的2/3期CULTIVATE剂量研究中子研究的数据。
- 我们预计于2022年第一季度公布taniborbactam用于治疗复杂性泌尿道感染（cUTI）的全球3期临床试验顶线结果。
- 我们预计于2021年下半年启动SPR206的1期研究。
业务发展
我们的业务开发团队正在积极开展多项在我们所聚焦的治疗领域范围内的授权引进、研究合作及合伙交易我们希望积极寻求价值提升及战略性的交易，以扩大我们的管线并与我们的内部发现计划互相配合
商业化
在郭永先生的领导下，公司正在建立一支行业领先的商业团队，包括以肿瘤，内科和感染性疾病为重点的三个业务部分另外，我们亦扩大了我们的地理覆盖范围，在韩国、中国台湾地区及新加坡新设立了办事处并聘请了总经理，以确保我们在该等市场取得商业成功我们近期与腾讯控股有限公司、思派健康科技有限公司及镁信健康科技有限公司等主要行业合作伙伴建立战略合作关系，旨在探索通过数字营销、患者访问及费用报销这一系列解决方案改善药物可及性及减轻患者经济负担的创新方法
药物发现
我们致力于建立一个拥有一批在药物发现和转化医学领域有丰富经验人才的发现组织，同时正在探索新型模式和技术平台来加速我们的药物发现工作我们位于上海张江的研究实验室预计于2022年第一季的全面投入运营
生产设施
我们位于浙江省嘉善的全球制造基地建设亦在稳步推进，以满足中国和全球市场的需求项目1a期，包括质量控制和办公楼，预计于2022年完成建设项目1b期，包括生产、分包装和仓库，预计于2023年完成建设
其他主要公司进展
- 于2021年2月18日，我们委任郭永为首席商务官。郭先生拥有超过22年在多家跨国制药公司担任商业领导及业务管理工作的丰富经验。在郭先生的领导下，我们继续专注于推进四大战略支柱的工作，启动战略制定、发展商业能力、部署创新解决方案，同时扩大我们的海外版图。
- 于2021年7月，本公司与腾讯控股有限公司、思派健康科技有限公司及镁信健康科技有限公司建立重要战略合作伙伴关系，旨在探索数字营销、患者获取新药的途径和支付解决方案方面的创新工具。该合作只是实现我们提供差异化全渠道方案，更好地与医疗健康服务提供商、支付者和患者互动的战略商业目标的第一步。
- 于2021年4月15日，我们委任杨炜博士担任首席科学官，其在药物发现和转化医学方面渊博的专业知识将帮助本公司建立强大的发现组织，有助于我们临床开发管线产品的战略扩张。
- 自2021年6月18日起，本公司股票获纳入富时全球股票指数系列的小型股指数、富时全盘指数和富时总市值指数的成分股。
- 自2021年3月15日起，根据恒生指数有限公司公布的最新指数系列，本公司被纳入恒生综合指数、恒生医疗保健指数及恒生香港上市生物科技指数成份股。与此同时，本公司符合纳入港股通交易的标准，港股通为香港与中国内地广大资本市场投资者之间的股票买卖与投资的渠道。
财务摘要
国际财务报告准则数字：
- 研发开支由截至2020年6月30日止六个月的人民币161.0百万元增加人民币89.8百万元至截至2021年6月30日止六个月的人民币250.8百万元，主要由于：（i）我们对候选药物开展额外的临床试验; （ii）扩充我们的研发团队；及（iii）组建内部开发团队以建立自身研发能力。
- 一般及行政开支由截至2020年6月30日止六个月的人民币101.3百万元增加6.1百万元至截至2021年6月30日止六个月的人民币107.4百万元，主要由于组织团队扩充令雇员薪酬增加所致。
- 分销及销售开支由截至2020年6月30日止六个月的人民币9.2百万元增加32.9百万元至截至2021年6月30日止六个月的人民币42.1百万元，主要由于建立商业团队及为即将商业化的产品进行上市前活动所致。
- 期内亏损净额由截至2020年6月30日止六个月的人民币623.5百万元减少240.4百万元至截至2021年6月30日止六个月的人民币383.1百万元，主要由于向投资者发行的金融工具公允值变动亏损减少所致。
- 其他全面收入由截至2020年6月30日止六个月的人民币282.6百万元增加284.7百万元至截至2021年6月30日止六个月的人民币567.3百万元，主要由于按公允值计入其他全面收益的金融资产公允值变动产生之收入增加所致。
- 截至2021年6月30日，现金及现金等价物为人民币3,971.0百万元。
非国际财务报告准则计量
- 期内经调整亏损[1]由截至2020年6月30日止六个月的人民币245.9百万元增加人民币57.2百万元至截至2021年6月30日止六个月的人民币303.1百万元，主要由于研发开支以及分销及销售开支增加所致。
[1] 期内经调整亏损指未计及若干非现金项目及一次性事件影响的本公司权益持有人应占年内亏损，即优先股公允值变动产生的亏损（按公允值计入损益计量的非流动金融负债）及以股份为基础的薪酬亏损 有关非国际财务报告准则计量的计算方法及对账，请参阅公司于2021年8月30日刊发的中期业绩公告编号15一段
电话会议信息
电话会议将在北京时间8月31日上午9:00时（美国东部时间8月30日晚上9:00时）举行如参加电话会议，需提前注册详情如下：
注册链接：
会议代码：5468938
所有参会者都必须在电话会议之前通过上述链接完成在线注册注册成功后，您将收到拨入号码、会议密码和接入识别码，用于参加电话会议
会议结束后，您可以通过访问云顶新耀官网收听会议回放
有关云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足大中华区及亚洲其他市场尚未满足的医疗需求云顶新耀的管理团队在国内外高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制(CMC)、业务发展和运营方面拥有深厚的专长和丰富的经验云顶新耀已打造了八款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段公司的治疗领域包括肿瘤、自体免疫性疾病、心肾疾病和感染性疾病有关更多信息，请访问公司网站： .