上海2022年3月29日 /美通社/ — 云顶新耀（Everest Medicines，HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足亚太市场尚未满足的医疗需求，今日公布2021年度财务业绩报告（截至2021年12月31日）及业务进展。
云顶新耀首席执行官薄科瑞博士表示：“2021年，尽管生物制药行业面临诸多挑战，我们的各项业务都取得了丰硕的成果，推动公司不断发展，其中包括加强关键战略伙伴关系，在新加坡、韩国和中国台湾地区建立了商业团队，在新加坡获得了Trodelvy的首个新药批准，并投资于新冠候选疫苗和候选药物，以应对全球持续的公共卫生危机。”
薄科瑞博士表示：“展望2022年，我们将延续去年的发展势头为公司未来的持续增长奠定基础。我们将坚定不移地发展我们的临床能力，扩大全球市场的布局，成为一家具有商业化能力的生物医药企业，以提供创新药物给有需要的患者。我们将一如既往坚持最高的质量和诚信标准，为达成目标而不懈努力。”
近期产品亮点及预期里程碑
Sacituzumab govitecan（Trodelvy™）为我们肿瘤治疗领域中的支柱候选药物，是同类首创的TROP-2靶向抗体药物偶联物（ADC）产品。
- 报告期内的临床和监管发展成就：
– 2021年1月，向新加坡卫生科学局（HSA）提交sacituzumab govitecan用于治疗既往接受过至少两种系统治疗（其中至少一种为针对转移性疾病治疗）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者的新药上市申请（NDA），有关适应症随后改为二线及后线转移性TNBC。
– 2021年1月，中国国家药品监督管理局药品评审中心批 准sacituzumab govitecan用于治疗转移性尿路上皮癌（mUC）患者的中国临床试验申请。
– 2021年3月，中国国家药监局药品审评中心批准开展治疗多种有TROP-2高表达癌症的2期篮式试验的临床试验申请。该试验旨在于中国选定的中心评估sacituzumab govitecan单药治疗180例复发性╱难治性食管鳞状细胞癌、胃癌和宫颈癌患者的疗效。
– 2021年4月，合作伙伴Gilead Sciences, Inc.（Gilead）用于治疗成人患者二线转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）的Trodelvy 获得美国食品药品监督管理局（FDA）的全面批准。
– 2021年4月，Gilead获得美国FDA加速批准Trodelvy用于治疗既往接受过含铂化疗，以及PD-1或PD-L1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。
– 2021年5月，中国国家药监局受理用于治疗成人患者二线及后线转移性TNBC的sacituzumab govitecan的生物制品许可申请（BLA）。BLA获受理后，sacituzumab govitecan于2021年5月获中国国家药监局药品评审中心授予优先审评。
– 2021年5月，韩国食品医药品安全部就sacituzumab govitecan治疗后线转移性TNBC授出快速审评程序认定及孤儿药资格认定。
– 2021年7月，中国台湾地区药政部门授予针对治疗成人患者二线及后线转移性TNBC的小儿或少数严重疾病药品优先审查认定资格。
– 2021年11月，本公司公布EVER-132-001桥接研究的顶线结果，EVER-132-001为sacituzumab govitecan在中国的单臂、多中心2b期研究，针对既往已接受两次或以上系统治疗且其中至少一次为转移性疾病治疗的不可切除的局部晚期或转移性TNBC成人患者。
– 2021年12月，韩国食品医药品安全部受理了本公司sacituzumab govitecan用于治疗成人患者二线及后线转移性TNBC的NDA
– 2021年12月，中国台湾地区药政部门受理了sacituzumab govitecan用于治疗成人患者二线及后线转移性TNBC的NDA。
– 一项旨在评估及比较sacituzumab govitecan相对于医生选择疗法在治疗曾接受至少两种既往化疗方案治疗失败的激素受体阳性、HER2阴性转移性乳腺癌（HR+/HER2- mBC）亚洲患者中的有效性及安全性的3期亚洲研究持续推进。本次临床试验将在大中华区及韩国招募约330名HR+/HER2- mBC患者。本次研究的招募工作预期将于2022年上半年完成。
- 报告期后成就及预期里程碑：
– 2022年1月，本公司宣布将加入Gilead 和Merck & Co., Inc.（MSD）之间的临床试验合作研究，以评估sacituzumab govitecany与MSD的抗PD-1疗法Keytruda® （pembrolizumab）联合用于一线转移性非小细胞肺癌（NSCLC ）的治疗效果。
– 2022年1月，新加坡卫生科学局（HSA）批准sacituzumab govitecan用于治疗二线以及后线转移性TNBC的NDA。
– 2022年3月，合作伙伴Gilead公布3期TROPiCS—02研究的结果，该研究旨在评估Trodelvy用于既往接受过内分泌治疗、CDK4/6抑制剂及二到四线化疗的HR+/HER2- mBC患者中的疗效。该研究达到了其主要终点，与医生选择的标准化疗相比，PFS显示统计学显著性改善。
– 我们预期将于2022年收到中国国家药监局及中国台湾地区药政部门关于sacituzumab govitecan用于治疗二线转移性TNBC的BLA及NDA决定。
NEFECON（TARPEYO™）为我们心肾治疗领域中的支柱候选药物，是开发用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）的新型口服靶向布地奈德迟释胶囊。
- 报告期内的临床和监管发展成就：
– 评估NEFECON用于治疗IgAN的NefIgArd 3期全球注册性试验已完成中国患者招募工作。
– 2021年4月，合作伙伴Calliditas就NEFECON用于治疗原发性IgAN的上市许可申请（MAA）获加速审评程序，并于2021年5月提交MAA。2021年9月，Calliditas宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）决定继续按照标准程序评估时间表评估NEFECON的MAA，可能在2022年第二季度获得附条件批准。
– 2021年12月，合作伙伴 Calliditas宣布，美国FDA批准了TARPEYO™（项目研发名称为NEFECON）迟释胶囊，是目前第一种也是唯一一种用于降低患有快速进展风险的原发性IgA肾病（通常尿蛋白与肌酐比（UPCR）≥1.5g/g）成人患者蛋白尿的治疗方法。
- 报告期后成就及预期里程碑：
– 2022年3月，本公司与Calliditas签订授权协议，将在韩国开发及商业化NEFECON用于治疗原发性IgAN，扩大了其现有在大中华区及新加坡的许可权。
– 预期将对全球3期NefIgArd研究中的中国患者数据进行中期分析，并预期将于2022年下半年在中国提交上市申请。
PTX-COVID19-B为一种由脂质纳米颗粒配制并具有较强免疫原性及耐受性的潜在同类最佳mRNA 新冠候选疫苗。
- 报告期内的临床和监管发展成就：
– 2021年12月，我们与Providence Therapeutics（Providence）联合宣布，两家公司的科学家已分析SARS-CoV-2奥密克戎变种的序列，获得了病毒序列并设计质粒克隆，以开发专门针对奥密克戎变异株的新一代新冠候选疫苗。
– 2021年12月，PTX-COVID19-B入选世界卫生组织（WHO）团结试验疫苗（STV）临床试验，该试验为一项国际范围内的随机临床试验计划，旨在快速评估具有潜力的新候选疫苗的有效性和安全性。
- 报告期后成就及预期里程碑：
– Providence将在2022年中左右公布PTX-COVID19-B的2期试验数据，并于2022年中启动加强剂量适应症的3期试验。
Eravacycline（Xerava™）是一种新型、全合成、含氟四环素类静脉注射抗生素，是为治疗多重耐药菌（MDR）感染（包括MDR革兰阴性感染）而开发的一线经验性单药治疗。
- 报告期内的临床和监管发展成就：
– 2021年3月及2021年9月，中国国家药监局及香港特别行政区卫生署分别受理了eravacycline用于治疗复杂性腹腔内感染（cIAI）的NDA 。
– 2021年8月，国家药监局药品审评中心批准eravacycline用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）的临床试验申请。
- 报告期后成就及预期里程碑：
– 我们预期将于2022年内在中国获得eravacycline用于治疗cIAI的NDA批准。
其他临床阶段资产
- 报告期内的临床和监管发展成就：
– 2021年8月，评估FGF401与PD-1抑制剂pembrolizumab联合用于有肝细胞癌（HCC）等晚期实体肿瘤患者的1b/2期研究达到了推荐的2期剂量。该试验正在进行中。
– 2021年9月，我们收到中国国家药监局药品审评中心关于SPR206（也称EVER206）的1类新药临床试验（IND）申请的批准。SPR206是静脉注射用新一代多黏菌素候选药物，正在开发用于治疗MDR革兰阴性菌感染。
– Ralinepag是潜在同类最佳具有强效选择性，每日一次口服给药的IP受体激动剂，拟用于治疗肺动脉高压（PAH）。 我们将继续推进PAH在中国的3期注册试验，其为我们与合作伙伴United Therapeutics共同进行的全球3期研究的一部分。
- 报告期后成就及预期里程碑：
– 2022年3月，授权合作伙伴Venatorx Pharmaceuticals开展的CERTAIN-1 研究取得了积极结果，CERTAIN-1是一项关键性全球3期研究，旨在评估头孢吡肟-Taniborbactam，一种处于研究阶段的新药，相比 美罗培南作为成人复杂性尿路感染（cUTI）包括急性肾盂肾炎住院患者的一种潜在治疗药物。
– EVER-001（又名XNW1011），为新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，我们预期将于2022 年启动其用于治疗肾病的1b/2期试验。
– EDDC-2214为针对SAR-CoV-2及其变异株的口服抗病毒疗法，我们预期将于2022年年底前开展EDDC-2214的 1期临床试验。
– 2022年3月，我们的合作伙伴辉瑞公布了etrasimod用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的3期研究（ELEVATE UC 12）积极的顶线数据。ELEVATE 52研究结果预计将在一季度末公布 。
– 我们正在开展etrasimod用于治疗中重度活动性UC的3期研究，预期将于2023年完成患者招募。
主要公司发展
- 2021年2月，委任郭永为首席商务官。 郭先生拥有超过22年在多家跨国制药公司担任领导及业务管理工作的丰富经验。 在郭先生的领导下，我们继续专注于推进四大战略支柱的工作，启动战略制定、发展商业能力、部署创新解决方案，同时扩大我们的海外版图。
- 自2021年3月15日起，根据恒生指数有限公司公布的最新指数系列，我们被纳入为恒生综合指数、恒生医疗保健指数及恒生香港上市生物科技指数成份股。 与此同时，本公司符合纳入港股通交易的标准，港股通为香港与中国内地广大资本市场投资者之间的股票买卖与投资的渠道。
- 2021年4月，委任杨炜博士担任首席科学官，其在药物发现和转化医学方面渊博的专业知识将帮助本公司建立强大的发现组织，有助于我们临床开发管线产品的战略扩张。
- 2021年6月18日起，本公司股票获纳入富时全球股票指数系列的小型股指数、富时全盘指数和富时总市值指数的成份股。
- 2021年11月30日起，本公司股票获纳入MSCI全球小型股指数 — MSCI中国指数。
最新业务拓展情况
- 2021年7月，本公司与腾讯控股有限公司（腾讯）、思派健康科技有限公司（思派）及镁信健康科技有限公司（镁信）建立重要战略合作伙伴关系，旨在探索数字营销、患者获取新药的途径和支付解决方案方面的创新工具。 2022年1月本公司又与圆心科技达成商业化战略合作，还与国药控股达成战略合作，借助国药的医药分销和供应链服务，推进产品的市场准入、渠道下沉以及市场终端覆盖。
- 2021年9月，本公司与Providence订立两份独立的最终协议，（i）获得Providence公司的mRNA新冠病毒候选疫苗在大中华区、东南亚、巴基斯坦等亚洲新兴市场的授权许可，及（ii）建立广泛的战略伙伴关系以利用Providence的前沿mRNA平台在全球开发mRNA产品。
- 2021年9月，本公司与Sinovent及SinoMab订立独家授权许可协议，以在全球范围内开发、生产及商业化用于治疗肾脏疾病的EVER-001（又名XNW1011），该产品为共价可逆的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。
- 于2021年9月，我们宣布与AbCellera Biologics Inc.（AbCellera）达成一项多年度研发合作协议，针对本公司选择的多达10种靶点开展研究，发现治疗性抗体。
- 于2022年1月，我们与新加坡国家药物发现及研发平台EDDC签订了一项全球许可协议，以获得在全球范围开发、 制造及商业化EDDC的一系列病毒3C状（3CL）的蛋白酶抑制剂的独家权利，作为针对新冠病毒及其变异株的潜在同类最佳的口服抗病毒疗法。
财务亮点
国际财务报告准则计量:
- 截至2021年12月31日止年度，研发开支由截至2020年12月31日止年度的人民币377.4百万元增加人民币236.0百万元至人民币613.4百万元，主要由于：（i）我们候选药物的临床试验数量增加;（ii）扩大内部新药发现团队以打造内部研发能力;及（iii）我们候选药物的技术转让相关成本增加。
- 截至2021年12月31日止年度，一般及行政开支由截至2020年12月31日止年度的人民币277.8百万元减少人民币35.1 百万元至人民币242.7百万元，主要由于与本公司于2020年公开上市有关的开支减少所致。
- 分销及销售开支由截至2020年12月31日止年度的人民币33.2百万元增加人民币165百万元，至截至2021年12月31日止年度的人民币198.2百万元。有关增加主要由于扩大商业组织以及为产品商业化进行上市前及上市活动所致。
- 截至2021年12月31日止年度的年内亏损净额，由截至2020年12月31日止年度的人民币5,658.2百万元减至人民币1,008.7百万元，主要归因于向投资者发行的金融工具公平值变动产生的亏损减少。
- 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为人民币2,640.1百万元。
非国际财务报告准则计量：
- 截至2021年12月31日止年度的年内经调整净亏损[1]为人民币777.3百万元，较截至2020年12月31日止年度的人民币 602.9百万元增加人民币174.4百万元，主要由于研发开支以及分销及销售开支增加所致。
电话会议信息
电话会议将在北京时间3月29日上午9:00时（美国东部时间3月28日下午9:00时）举行。
网络直播链接:
同时，参会者也可以使用以下拨入信息拨入电话会议:
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美国: |
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会议结束后，您可以通过访问云顶新耀官网收听会议回放。
关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在亚洲及全球制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造11款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肿瘤、自身免疫性疾病、心肾疾病、感染性和传染性疾病。有关更多信息，请访问公司网站:。
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[1] 期内经调整亏损指未计及若干非现金项目及一次性事件影响的本公司权益持有人应占年内亏损，即优先股公允值变动产生的亏损（按公允值计入损益计量的非流动金融负债）及以股份为基础的薪酬亏损。