孩子确诊神经母细胞瘤以后，家长要尽快找好医院，协助医生制定治疗方案。今天我们就来写写这个阶段的一般性问题。化疗、手术、放疗等环节的具体问题，我们会在以后讨论。
问题一
神经母细胞瘤能不能完全治愈？
癌症患者经过治疗，如果所有的病灶都已经消失，肿瘤标记物水平也恢复正常，我们就可以说病情得到了完全缓解（complete remission）。因为完全缓解的病例将来也有可能复发，临床上通常不会说癌症已经“治愈”了。但如果一直保持完全缓解的状态，患者复发的可能就越来越小；要是连续几年的定期检查（通常为五年）都没有发现复发的迹象，就可以认为癌症已经“好”了。
我们在国内外接触过不少结疗多年没有复发的病例（参见《神母结疗29年》），也知道一些患者经历了复发，但再次治疗后现在依然健康地生活。总的来说，一期和二期的病例预后很好，手术后80–90%的孩子都能长期生存，有些甚至不需要化疗。三期和四期的高危病例是神经母细胞瘤的治疗难点，容易复发，预后更差。
我们写过文章分析神经母细胞瘤的预后相关因素和生存率，见《神经母细胞瘤的基因特征和预后相关因素》《神经母细胞瘤：INRG的风险分级和预后》《神经母细胞瘤复发的预后因素》。需要强调的是，对于具体的病例，预后不仅同分期、风险分级、基因特征、是否复发等因素相关，更会受到治疗方案、医生水平和医疗条件的影响。近年来出现了不少神经母细胞瘤的新药和新疗法，我们不能简单地用文献中的生存率来推断具体病例的预后。
问题二
四期高危的孩子还有救么？高危神经母细胞瘤有没有治愈的例子？
神经母细胞瘤的预后同分期和风险分级有很大关系。一期病例的五年生存率在90%以上，但即使长期治疗，四期高危病例的生存率也差得多。据统计，大概有一半的神经母细胞瘤病例确诊时是三期或四期，但无论分期如何，绝大多数孩子的情况都会在治疗后得到改善。
在写公众号的三年多时间里，我们结识了不少四期高危孩子的家庭，结疗后他们逐渐恢复了正常的生活；我们也听说过一些国内外的四期高危病例，结疗多年，有的已经上了大学。如果不治疗的话，四期高危的病例是几乎不可能自愈的——我们只在网上听过高危病例自愈的传闻。我们相信只有积极治疗，才能为四期高危的孩子争取生存的机会。
问题三
孩子这么小，治疗会不会影响发育，影响以后的生活？
目前治疗癌症的手段多数都有副作用，有些是近期副作用，有些会影响到中远期；不同的患者可能会出现不同的反应，有的影响小，有的就比较严重。我们见过不少孩子，结疗后人胖了，个子也长高了，过了几个月就看不出和正常孩子有什么区别；我们也的确见过长期治疗造成发育迟缓的情况。
治疗癌症的首要目标是挽救生命。在达到生存目的的前提下，医生会慎重选择治疗手段并考虑剂量，尽可能降低近期和远期副作用对患者生活的影响。神经母细胞瘤的各种疗法可能会带来以下的副作用：腹部手术可能会造成肠梗阻和乳糜漏；化疗会造成白细胞和血小板减少，未来有继发性肿瘤的风险（干细胞移植的副作用和化疗类似）；放疗可能会灼伤皮肤，有时会短期影响造血功能，接受照射的身体组织可能会生长放缓，甚至影响发育。
我们在以下的文章中讨论过一些疗法和药物的副作用：《神经母细胞瘤的放射治疗》《高危神经母细胞瘤：自体干细胞移植的副作用和护理要点》《高危神经母细胞瘤：自体干细胞移植的药物和副作用》《高危神经母细胞瘤的维甲酸治疗》《神经母细胞瘤：维甲酸的副作用和应对办法》。药物的副作用一般都会在说明书中注明，家长在使用前要仔细阅读每种药物（特别是化疗药物）的说明书。
问题四
神经母细胞瘤能自愈吗？
有一些神经母细胞瘤的病例可以自愈。他们多数都是发病年龄在18个月以下的4S期患者，也有少数一期和二期患者；这些患者在确诊时通常都没有严重的症状。因为有可能自愈，国外有些医院建议对在这些分期、年龄在12个月或18个月以下的患者尽量避免不必要的治疗——只要症状不严重，医生就可以密切观察，等病情有进展再开始治疗。
不满足以上条件的病例必须尽快接受治疗——特别是那些有多个病灶、出现严重症状的孩子，及时治疗可以明显改善他们的健康状况。也只有积极治疗，多数的神经母细胞瘤患者才有生存的希望。
问题五
可以不看西医，只吃中药吗？
我们不建议在孩子出现明显症状后仅靠中药治疗。现代医学虽然还没有攻克癌症，但已经有完善的手段可以控制肿瘤发展。不仅绝大多数神经母细胞瘤患者都选择西医治疗，多数中医大夫也主张西医治疗，中药调理。
我们知道有一些病例，在刚有症状的时候只吃中药，这些孩子的病情并没有得到控制，之后陆续出现了进展。另外，国外的医生多数认为中药的药理作用不明确，不建议在化疗期间使用中药，以免影响治疗效果。在手术和化疗后，如果家长想用中药调理，要同病友多交流，尽量找口碑好的中医大夫，等孩子病情稳定后再开始调理。
问题六
什么样的医院治神经母细胞瘤比较好？
由于神经母细胞瘤的发病率低，一线城市以外的医院普遍缺乏治疗经验。北京、广州、上海等城市的几家大医院整体力量强，科室间协同合作经验丰富，能提供成熟紧凑的治疗方案。也有一些家庭会出国治疗。几个主要的病友群都有医院和医生的推荐列表，需要的家长可以加入询问。我们上一篇文章《神经母细胞瘤100问：确诊阶段》里有病友群的信息。
总的来说，除了经济因素，选择医院还要考虑以下方面：
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医疗队伍是否有丰富的神经母细胞瘤治疗经验，能否向家长提供具体详细的治疗方案。
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化疗次数和疗程安排如何，疗程衔接是否紧凑，能否保证床位。如果因为种种原因疗程不能合理安排，中间出现三十天以上的空窗期无法化疗，这种情况就算“脱疗”了。由于患者容易出现病情进展或复发，脱疗的情况必须尽量避免。由此可见，医院的管理水平也会影响治疗效果，家长要仔细权衡。
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外科医生的水平如何。神经母细胞瘤往往会包裹重要血管，很多病例需要外科医生具有高超的技术和丰富的经验才能把肿瘤切干净。对于这样的病例，外科医生是决定治疗效果的关键。
理想的情况是医院的血液肿瘤科和肿瘤外科都有高水平的医生和优越的医疗条件，能在治疗期间紧密合作；放射科、营养科等相关科室也参与讨论治疗方案，并制定相应计划；医院能够协调安排医务人员、床位和设备，保证治疗过程顺利进行。
如果以上条件无法全都满足，我们会建议家长尽可能选择血液肿瘤科强的医院。这是因为化疗用来控制全身的肿瘤进展，会决定治疗的整体效果。手术和放疗针对的是局部病灶。如果医院的外科实力不强，家长可以想办法请外面的专家，或者到其他医院去手术。放疗通常更加灵活，可以在其他医院完成。有不少家长选择去国外手术和放疗，然后回国化疗。
问题七
医生光检查，也不给上疗，我们心里着急啊！
神经母细胞瘤确诊后，医生要根据分期和风险分级来确定疗法，再根据患者的具体情况制定方案——既要保证治疗强度，又要避免过度治疗影响孩子健康。以化疗为例，剂量太高会造成严重的副作用，太低又会导致耐药，控制不住肿瘤进展。所以医生必须在治疗开始前全面掌握孩子的病情，各项检查是“磨刀不误砍柴工”。
一般来说，全部检查应该在孩子入院后一两周内完成，之后就可以开始化疗了，绝大多数孩子的症状会得到缓解。如果孩子出现了颅内高压、呼吸窘迫、巨大肝脏压迫、呕血等危重症状，这时就不能再等，家长要通知医生尽快治疗以缓解症状。
问题八
神经母细胞瘤要做哪些治疗？
要用哪些治疗手段，主要由神经母细胞瘤的分期和风险分级决定。治疗期间，医生还会根据患者的反应随时调整方案。通常来说，低危的病例只需要手术，有的甚至观察即可；中危病例需要手术结合化疗，有的还需要放疗；高危病例需要化疗、手术、放疗，有的还要接受干细胞移植和免疫治疗。
我们写过文章介绍各类病例的治疗方案，见《低危神经母细胞瘤的治疗》《中危神经母细胞瘤的治疗》《高危神经母细胞瘤的治疗》《神经母细胞瘤4S期的治疗》。
家长们也可以参考国内出版的几种治疗指南，如2015年的《儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识》和2019年的《儿童神经母细胞瘤诊疗规范》，可以在网上搜到，在病友群也能找到。
问题九
治疗神经母细胞瘤需要多长时间？流程如何？
治疗需要多久要看具体的治疗方案：化疗要做几轮，要不要做干细胞移植和免疫治疗等。通常化疗的每个疗程要三到四周，手术两周后可以继续化疗，高危病例通常需要5–7个疗程。放疗一般需要十几到二十几次，大约要三四周。干细胞移植要大概一个月。免疫治疗也需要5–7个疗程，每个疗程四周。此外，患者可能还要口服半年维甲酸。
一般来说，治疗高危病例需要一年以上，中危病例需要半年左右，低危病例可能只需要手术，时间要短得多。
高危病例的治疗流程可以参见《高危神经母细胞瘤：儿童肿瘤协作组和斯隆中心的治疗方案》，国内医院的治疗流程与之类似。
问题十
神经母细胞瘤有靶向药吗？
传统的化疗药物通过干扰所有持续分裂的细胞来抑制肿瘤生长，而靶向药物专门干扰癌变或肿瘤增生所需的特定分子，以此来阻止癌细胞生长。同化疗相比，靶向治疗对正常细胞的伤害更小。
靶向药物是这些年神经母细胞瘤的临床热点，其中最重要的是针对GD2抗原的两种抗体药物Ch14.18和3F8（见《神经母细胞瘤的抗体治疗：Ch14.18还是3F8？》），还有针对B7-H3抗原的抗体药物8H9（主要用于出现颅内转移的病例，见《神经母细胞瘤的新药Burtomab/8H9获得突破性疗法认定》《神经母细胞瘤：Burtomab/8H9的临床试验和治疗流程》），以及针对GD2和GD3抗体的二价疫苗（见《神经母细胞瘤疫苗》）。进行免疫治疗时，这些药物可以调动人体的免疫系统识别并攻击肿瘤细胞。目前Ch14.18已经在欧美上市，近期可能会引进到中国（见《欧洲版Ch14.18有望年内在中国上市》），其他几种药物还处在临床试验阶段。
除了上面提到的抗体药物，还有几种靶向疗法处在临床试验阶段，已知的进展如下：
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CAR-T是否对神经母细胞瘤有效仍缺乏证据；
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PD-1/PD-L1抑制剂对神经母细胞瘤效果不理想；
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NK细胞疗法结合化疗或Ch14.18对神经母细胞瘤可能有效，但目前还没有广泛应用（见《神经母细胞瘤：新加坡国立大学医院的Ch14.18和NK细胞试验》）；
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靶向放疗可能对治疗神经母细胞瘤骨转移有效。
我们知道CAR-T治疗血液肿瘤和PD-1/PD-L1抑制剂治疗肺癌和黑色素瘤都能取得很好的效果，有时可以替代化疗作为一线治疗手段。但对于神经母细胞瘤，我们还没有找到立竿见影的免疫疗法，靶向药物只能作为传统手段的补充，在化疗、手术、放疗，甚至干细胞移植后进行。现有的数据表明，免疫疗法可以将高危病例的生存率提高10–20%。
问题十一
治疗神经母细胞瘤要多少费用？
估算费用要考虑具体的治疗方案、各地医院的收费水平、医保报销比例、赴异地治疗的路费和生活费等。
据我们所知，目前国内医院的治疗费用大致如下：化疗每个疗程五千到两万元人民币，疗程数在不同医院会有差别；放疗有普通放疗和TOMO放疗（即“精放”），总费用从一两万到数万元不等；干细胞移植要十几到二十万元。异地患者到北京，报销前的治疗费用大概要十几万到四十万元。上海的医院不做干细胞移植，费用会低一些。各地医保的规定不尽相同，是否住院、是否异地治疗，都会影响报销比例。一般来说，孩子住院治疗费用的50–90%都可以用医保负担。我们介绍过筹钱治疗的经验，见《如何为孩子筹钱治病：政府医保和商业保险》《如何为孩子筹钱治病：募捐和公益慈善基金》。
要接受免疫治疗，目前只能联系境外的医院。如果符合临床试验的条件，抗体药物一般是免费的，其他的医疗费用大概要几十万人民币；不能参与试验的，完全自费要一两百万元。有些临床试验药费和医疗费都能免掉，这时只要准备生活费就好了。
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