巨头武田制药（Takeda）在外泌体递送技术又落一子。

7 月 1 日，生物科技公司 Carmine Therapeutics（以下简称 “Carmine”）宣布已与武田制药签署研究合作协议，基于 Carmine 非病毒递送载体技术——红细胞外囊泡递送平台 REGENTTM，结合基因治疗技术实现两种罕见病相关靶标的开发和商业化，此外，武田还承诺提供 500 万美元的可转换贷款，以支持 Carmine REGENTTM平台的开发。

（来源：Carmine）

根据协议条款，Carmine 将获得预付款作为研究经费支持，并且将获得超过 9 亿美元的里程碑付款总额和分层特许权使用费，武田制药拥有在完成临床前概念验证研究后对该计划进行许可，并负责临床开发和商业化的权利。

Carmine Therapeutics 由新加坡风投机构 Esco Ventures 孵化，科学联合创始人是世界知名的科学家和经验丰富的企业家，其中包括 Whitehead（MIT）研究所创始成员 Harvey Lodish 教授，他本人已参与创立了几家生物技术公司，包括 Genzyme、Millennium Pharmaceuticals 和独角兽 Rubius Therapeutics；香港城市大学（CityU）助理教授史家海教授，也是 Rubius Therapeutics 的红细胞工程技术的共同发明者；原香港城市大学（CityU）的助理教授、现新加坡国立大学黎月明教授，他也是 EV 生物学和肿瘤学的专家，公司于 2019 年正式成立，总部位于美国波士顿。

Esco Ventures 的创始人林向前担任 Carmine 的首席执行官。

（来源：Esco Ventures）

Carmine 基于其 REGENTTM 技术开创了一类新的治疗方法，该技术利用红细胞外囊泡（RBCEV）以实现基因治疗的成功递送，相关研究于 2018 年首次在 Nature Communications 上发表。

与基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗相比，RBCEV 技术的基因治疗具有重复给药的潜力，对所递送的核酸工具的有效负载能力超过 11KB，并且能通过 RBCEV 表面修饰增强了起所选组织中的生物分布。

对于此次合作，林向前表示：“我们很高兴能与罕见病治疗全球领导者武田制药展开合作，自从 Carmine 创建并孵育一年多以来 Esco Ventures X 为 Carmine 提供了大量资金，以进一步开发公司的 REGENTTM 平台，并推进我们独资项目。”

“在武田，我们正在通过与 Carmine 这样的伙伴合作，为基因治疗搭建好基础网络。” 武田罕见病药物研发部门负责人 Madhu Natarajan 表示。

诚如 Madhu Natarajan 所言，武田的相关布局早已开展。今年 4 月，德国公司 Evotec 与武田达成合作，Evotec 随即在奥地利成立了 20 人规模的团队，这是武田基因治疗业务的重点之一。

2020 年 3 月，武田也与 Evox 公司达成一项 8.82 亿美元的合作，以利用其外泌体药物递送技术开发针对五种蛋白质替代疗法和 mRNA 疗法治疗罕见病，包括 C 型尼曼 – 皮克病等。Evox 将负责推进项目以进行 IND 申请，并在 I 期临床及之前生产制造外泌体。

针对本次与 Carmine 展开的合作，武田的罕见病药物发现部门负责人 Madhu Natarajan 补充说：“在武田，我们正在通过与 Carmine 等伙伴合作来为基因治疗打好基础，他们正在寻求可以超越当今技术的非病毒载体方法。”

“开发可以应对 AAV 基因治疗挑战的替代基因治疗递送载体（如 REGENTTM 平台），这对罕见疾病的治疗至关重要。”