四处奔波，寻医问诊。对于得了罕见病多方求医仍无药可治的患者，很多国内知名专家会建议到海南博鳌乐城先行区试一试。只要还有一丝希望，患者家属都不会放弃。看见了、听见了、能走了……来到这里接受治疗后，很多患者重获新生。
到2021年底，海南自贸港博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区），引进进口特许药械品种首例突破200例，基本实现与国际同步。乐城迈入高质量发展新阶段，不用出国门，就能享受国际先进水平医疗服务。记者 沈丽焕（图片由受访单位提供）
航拍乐城先行区
案例1
幼年发烧丧失听力，求医多年无果
接打电话，对于正常人来说是再普通不过的一件小事，可对于刘先生而言，这是他的梦想！昨日，来自浙江温州的刘先生出院了，一个月后，他就可以和正常人一样听见鸟叫声、汽笛声、风雨声等世间各种美妙而又动听的声音。
因5岁时发烧丧失了听力，刘先生被诊断为成人语后聋，严重影响了正常生活。多年来，刘先生一直多方求医，始终没有找到适合自己的治疗方案，最后在上海一家医院专家的推荐下，选择植入最新款人工耳蜗产品，但该产品未在国内上市，要想植入需到国外。
在乐城先行区
植入最新人工耳蜗重返“有声世界”
经多方打听，刘先生来到了博鳌乐城先行区，得益于“先行先试”政策，4月14日，他在博鳌恒大国际医院成功植入最新款人工耳蜗产品。
“只有听不见才能真正感受到痛苦，不但与外界交流困难，影响正常生活，在公共场合也被孤立，不被理解。”刘先生说道，甚至在职场上，他也遭到了歧视。
由于一直以来听力障碍，多年来，刘先生都是靠冰冷的文字与外界交流。“如果可以清晰听到，我最想做的第一件事就是进行一次手机通话，感受一下与别人打电话的感觉。”刘先生说道。
案例2
2岁女儿患十多万分之一罕见病
十多万分之一的概率事件，来自浙江杭州的孙先生怎么都不会想到，这种事会发生在自己女儿身上，从出现症状到确诊，3个月时间就花费了近20万元。
孙先生的女儿乐乐（化名）2岁多时，经常感冒发烧，睡眠状况也不好，时常会呕吐。“刚开始怀疑是托儿所照顾不周，孩子吃坏了肚子，后来我和妻子照顾，还是有这样的症状。”孙先生称，父母让送回老家照顾，但一段时间后仍不见好转，精神萎靡。
“到医院做全面检查，才发现孩子肝功能指标较高，住进ICU后医生下了好几次病危通知书，让进行肝移植，然而，即使移植成功孩子最多也只有10年寿命。”听了医生的话，孙先生感觉天都要塌了，带着女儿四处求医，后来从一位专家口中得知，孩子可能患了尿素循环障碍症，是一种罕见的遗传代谢性疾病，在人体中，蛋白质在体内分解代谢会产生氨。过量的氨具有神经毒性，氨在肝内通过尿素循环合成尿素，后随尿排出，借此维持体内正常的血氨水平。但由于乐乐体内缺乏鸟氨酸氨甲酰基转移酶这种物质，就会造成过量的氨蓄积体内排不出去，形成高氨血症。如不及时治疗，会随时危及孩子的生命，甚至会出现脑死亡成为植物人。
在乐城先行区
用上创新罕见病药物，孩子无需换肝
根据该专家的建议，去年11月份，孙先生带着女人来到乐城先行区，得知有创新罕见病药品RAVICTI（苯丁酸甘油酯）可以治疗，孙先生感觉塌下来的天透着一缕阳光。由于没有临床试验的案例，副作用不得而知，但为了女儿，孙先生愿意一试。几个疗程下来，孩子的病情渐渐好转，肝功能指标逐渐下降，目前已回杭州观察，专家远程进行随访作用药指导。
一患者在体检
乐城先行区 让患者更有“医”靠
不出国门就用上全球新药
每一种药的引进都会给无数家庭带来希望，让有需要的患者无需远渡重洋就可以享受到国际最前沿的医疗服务。比如，2020年9月29日，肺癌靶向新药普拉替尼在乐城先行区开出审批国之外全球首张处方；2021年3月18日，全球首台麦默通“锐妍”双向真空辅助乳房活检与旋切系统的手术应用在乐城先行区实施。同时，在价格谈判上，乐城先行区的发展成果与政策以及国内医疗服务供给的普惠优势，也使得自主定价环节，大部分药械产品的定价基本低于国外价格。
境外医疗消费加速回流
其实，像刘先生这样的患者，在乐城先行区还有很多。乐城先行区相关负责人介绍，药械企业优质供给推动产业供给端和需求端进入良性联动循环轨道。目前越来越多原计划到境外医疗消费的人群选择回流乐城先行区。受疫情影响，2019、2020、2021年园区医疗机构接待医疗旅游人数分别为5.09万人、6.68万人、12.73万人，年增长速度分别为134％、31.2％、90.6％。使用特许药械患者从2019年191人次骤增至2021年9963人次，其中2021年同比增长483.31%。
一男童在乐城先行区就医
国内医疗资源加速聚集
同时，乐城先行区在东南亚医疗旅游市场的价格等竞争优势逐渐明晰。如人工角膜植入手术，相同手术同样产品在国外费用需70万元，在乐城先行区仅需花费12万元。二是国内医疗资源加速向乐城先行区集聚。在国家发展改革委大力支持下，上海瑞金医院、华西医院进驻乐城先行区，将发挥创新药械使用“领头羊”作用，争当世界临床医学进步先行者、世界新药新械中国首用者、中国新药新械全球推广者、最佳医疗看护方案提供者。乐城先行区开启了高质量发展新篇章，逐步从“政策高地”向“平台高地”迈进，加快打造成为海南自贸港重大功能平台。
国际医疗机构纷纷落地
由于可以同步使用国外药械产品，且叠加了海南自贸港的医生执业政策、患者入境就医便利政策、税收等优惠政策，乐城先行区对国际医疗机构的吸引力也逐步增强。目前，已经有英国、美国、韩国、日本等国家60名医生在乐城先行区执业，爱丁堡糖尿病诊疗中心、法国克罗·尚比德康复中心、新加坡亚洲美安医疗集团、新加坡莱佛士医疗集团等国际知名医疗机构落地乐城先行区。